Od grudnia „najdroższy lek świata” będzie refundowany w Belgii!

Lek na bardzo rzadką i poważną chorobę, na którą rocznie choruje kilkadziesiąt dzieci w Belgii, od grudnia będzie w Belgii refundowany.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka i rzadka choroba, w której z powodu wady genetycznej obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych prowadzi do uogólnionego osłabienia i postępującego zaniku mięśni szkieletowych, a w ostateczności – do częściowego albo całkowitego paraliżu. Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 90% przypadków objawy pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Średnia długość życia dziecka, u którego SMA nie jest leczone, wynosi około 2 lata.

Zolgensma jest lekiem opracowanym w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni i dostępnym na rynku od 2019 roku, a w Unii Europejskiej od maja 2020 roku. Jest to najdroższy lek świata – w kontrowersyjnej decyzji producent ustalił cenę detaliczną leku na 1,945 mln euro za opakowanie (1 dawka).

Umowa pomiędzy Belgią, a producentem leku, firmą Novartis, została podpisana w czwartek 7 października. Lek Zolgensma będzie refundowany w przypadku dzieci w wieku do dwóch lat (lub ważących mniej niż 13,5 kg) z objawowym SMA typu 1 lub w przypadku pacjentów z przedobjawowym SMA z maksymalnie trzema kopiami genu SMN2.

W 2019 roku koncern farmaceutyczny wywołał ogromne kontrowersje, kiedy oświadczył, że sfinansuje leczenie 100 pacjentów z SMA poza Stanami Zjednoczonymi, zaś osoby te zostaną wybrane losowo, na drodze loterii.

11.10.2021 Niedziela.BE // fot. Shutterstock, Inc.

(kk)